... La carenza di questo enzima e' alla base di patologie rare come la malattia di Sandhoff e quella di Tay-Sachs, che colpiscono un nuovo nato su 5mila, ma questo modello e' spesso utilizzato anche per studiare il comportamento di malattie degli adulti come l'Alzheimer o il Parkinson. I topi malati sono stati curati prima con cellule staminali adulte di topo, e poi con cellule staminali umane, sia adulte provenienti dal sistema nervoso che embrionali.
Dopo l'impianto delle staminali, in tutti e tre i casi, i sintomi delle malattie sono scomparsi, e l'aspettativa di vita delle cavie e' cresciuta fino al 70%.
Oltre a verificare l'efficacia del trattamento, i ricercatori sono riusciti ad
avere un'idea del meccanismo di azione delle cellule. Una volta impiantate nella
zona del cervello danneggiata dalla malattia, le staminali migrano in tutto il
cervello, 'specializzandosi' in diversi ruoli: una parte rimpiazza il tessuto
cerebrale, mentre un'altra si occupa delle connessioni tra i neuroni e della
trasmissione degli impulsi nervosi, inoltre l'impianto sembra avere un certo
effetto anche sulle infiammazioni che accompagnano queste patologie.
'Il nostro studio -spiega Evan Snyder, che ha coordinato la ricerca- dimostra
per la prima volta che le cellule staminali agiscono con un meccanismo multiplo,
e che contribuiscono anche a diminuire l'infiammazione nei processi
degenerativi. Risultati ancora migliori si ottengono integrando la terapia con
la somministrazione dell'enzima mancante, dando cosi' alle staminali una
'materia prima' su cui lavorare'.
Riguardo al confronto fra i vari tipi di staminali, il primo risultato e' stato
che quelle umane si sono rivelate un po' piu' efficaci di quelle prelevate dai
topi. 'Entrambi i tipi di staminali umane utilizzano gli stessi meccanismi
multipli, entrambe senza effetti collaterali e senza bisogno di una terapia di
immunosoppressione. Quelle embrionali pero' sono risultate piu' facili da far
crescere e da ottenere in buona quantita''.
Al momento non ci sono cure per le malattie di Sandhoff e Tay-Sachs. 'Le cellule
che abbiamo usato in questo studio - conclude il ricercatore - sono state cosi'
efficaci sui topi che crediamo che i nostri risultati possano essere una base di
partenza per effettuare dei trial su pazienti umani'.
