Sanità

L’arrivo di Tysabri …. (a cura della Dott.ssa Eleonora Cocco)


L’arrivo del nuovo anno ha portato con sé una nuova arma per combattere le forme più aggressive di sclerosi multipla (SM): il Tysabri.
Tysabri (principio attivo Natalizumab) è un anticorpo creato artificialmente per riconoscere e legare una struttura specifica (integrina) presente sulle cellule infammatorie (leucociti). Tysabri blocca l’integrina, e impedisce nella SM che i leucociti passino dal sangue al sistema nervoso (SN), in tal modo riduce l’infiammazione e previene il danno del SN.
Due studi clinici condotti sulla forma recidivante remittente (RR) di SM (quella che si manifesta con le ricadute), hanno evidenziato l’efficacia di Tysabri sia da solo che in associazione con interferone beta nel ridurre: il numero delle ricadute (calo di 2/3), il rischio di progressione (riduzione del 42%) e l’attività infiammatoria alla RM. Complessivamente il farmaco è stato ben tollerato e gli effetti collaterali più comuni (presenti in meno del 10%) sono stati: infezioni (vie urinarie, naso e gola), orticaria, mal di testa, vertigine, nausea, dolori articolari, brividi, febbre e stanchezza. Si sono però verificati anche degli eventi avversi gravi, in particolare: reazioni allergiche e in 3 casi (due mortali) (3 su 3000 pazienti trattati per SM e per altre malattie autoimmuni) si è verificata una leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML). La PML è una grave e rara infezione cerebrale (tipica del soggetto immunodepresso) causata dalla riattivazione del virus JC, normalmente presente ma inattivo nelle cellule che producono la mielina. La PML si è sviluppata in pazienti sottoposti ad altri immunosoppressori o immunomodulanti in associazione (o vicinanza) a Tyasbri.
Dopo un’attenta valutazione dei potenziali rischi (rari ma temibili) e dell’importante efficacia terapeutica, la FDA negli USA, l’EMEA in Europa, hanno autorizzato l'immissione in commercio di Tysabri nella SM, con delle restrizioni molto strette nel suo uso.
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha autorizzato la rimborsabilità del Tysabri (con provvedimento pubblicato sulla GU n. 292 del 16 dicembre 2006) per il trattamento della SM RR..
L' AIFA ha formulato dei criteri precisi (la cui esistenza verrà controllata dalla stessa AIFA) per la prescrizione di Tysabri che sarà limitata a persone affette da SM recidivante remittente:
• che non abbiano risposto alle terapie immunomodulanti (interferone o copolimero) condotte per almeno 12 mesi (almeno due ricadute nell'anno precedente)
• che abbiano una forma RR grave a rapida evoluzione, anche non precedentemente trattati.
• Quadro infiammatorio e attivo alla RM.
Tysabri sarà disponibile esclusivamente in centri autorizzati e altamente specializzati nella gestione della SM e delle potenziali complicanze della terapia.
I pazienti saranno informati su indicazioni, controindicazioni e possibili rischi connessi alla cura e dovranno firmare, congiuntamente al medico, una “carta di allerta” che esplicita il rischio d’effetti collaterali, e potenziali eventi avversi quali la PML.
Prima di iniziare la terapia, dovranno essere sottoposti a prelievi per valutare lo stato d’efficienza del sistema immunitario, e la presenza del virus JC nel sangue e in casi selezionati nel liquor, inoltre saranno sottoposti ad un’indagine RM. Saranno seguiti con periodici prelievi ematici ed esami RM. Tysabri sarà somministrato per infusione (flebo) in un 1 ora circa ogni 4 settimane, al termine della terapia il paziente rimarrà in osservazione per almeno un’ulteriore ora.
Uno specifico sistema informatizzato (non ancora attivo), è stato predisposto dall’AIFA per controllare la prescrizione e l’utilizzo corretto di Tysabri.
Tysabri si pone quindi come una nuova importante opzione terapeutica nella forma infiammatoria, particolarmente aggressiva di SM.

Dott.ssa Eleonora Cocco
Ricercatrice presso il Centro Sclerosi Multipla
dell'Università di Cagliari